2021医保目录有望在月底公布,将纳入更多“孤儿药”

发表时间:2021-11-21 23:02作者:SOUTHMED

瓷娃娃、玻璃人、渐冻人……这些美丽又易碎的名字,对应着成骨不全症、血友病、肌肉萎缩性侧索硬化症,是一类被称为“罕见病”的疾病。其中,已逝世的著名物理学家史蒂芬·霍金,也是一名罕见病患者:“渐冻人”。


南方医学网讯:近日,为期三天的国家医保谈判落幕,治疗罕见病的“孤儿药”再度引发关注。国家医保局医药服务管理司司长黄华波表示,药品目录调整重点将临床价值高、价格合理、更好满足基本医疗需求的药品纳入目录,让患者更快地用上新药、好药。


与常见病相对,罕见病是发病率较低、威胁人类健康的一类疾病,又称“孤儿病”。因国情、医疗技术等原因,不同国家或地区对“罕见病”划定的范围不同。


在欧洲,指发病率<1/2000;

在美国,指患病人数<20万人;

在中国,指新生儿发病率<1/万、患病率<1/万、患病人数<14万的疾病。

(中国罕见病的定义,引自今年9月发布的《中国罕见病定义研究报告2021》)


据估计,全球罕见病人群将近4亿人。换言之,每20到25个人中,就有一个是罕见病患者(按全球70亿人计算)。也就是说,罕见病患者比2020年全球1900多万的新发癌症患者还多,数字惊人。


在治疗方面,“孤儿药”存在研发难度大、成本高昂、盈利周期漫长等问题。所以,大多数药企并未涉足这一领域。而这将导致很多人一旦患病,就陷入“无药可用”、“倾家荡产”等困境。


目前,我国最新发布的罕见病目录是2018年版的《第一批罕见病目录》,其中收录了121种罕见病。罕见病目录的发布是国家、医药行业、病患等多方努力的结果,对加强我国罕见病的管理,促进罕见病的药物研发、提高诊疗水平,维护罕见病患者的健康权益,可谓意义深远。



11月19日,国家药监局官网显示,葛兰素史克(GSK)公司的美泊利珠单抗注射液(商用名:Nucala)已在中国获批上市,而本次申请适用于治疗罕见病“嗜酸性肉芽肿性血管炎(EGPA)”的成年患者。



EGPA是一种罕见的自身免疫性疾病,主要表现为外周血及组织中嗜酸粒细胞增多、浸润及中小血管的坏死性肉芽肿性炎症。美泊利珠单抗是一种白介素-5(IL-5)抗体,可选择性识别并结合EGPA患者体内的IL-5,阻断IL-5与嗜酸性粒细胞表面受体的结合,减少嗜酸性粒细胞的生长,从而减少嗜酸性粒细胞所介导的炎性疾病,维持人体健康。


据GSK 2020年财报显示,Nucala上市以来持续保持30%以上的销售额增长,全年全球销售额达到12.85亿美元(约82.1亿元RMB)。“孤儿病”疾病负担沉重,可见一二。目前我国很多罕见病还没有完整而系统的流行病学资料,各罕见病有多少人患病不得而知。但“小概率事件,对于患者和家庭而言,如果发生便是100%”,患上罕见病对个人或较小人群来说,无异于晴天霹雳。



但可喜的是,随着我们对罕见病的认识不断加深,国家政策的大力扶持,以及研发企业的重视和投入。近十年来,全球罕见病治疗格局正悄然改变。有数据显示,1983年美国出台《孤儿药法案》之前,仅10种孤儿药上市。但截至2019年10月底,FDA最终批准了843个孤儿药,数量呈指数倍增加。


在过去10多年中,我国医保涵盖的孤儿药种类越来越多,医院中罕见病、儿童病患等特殊群体的用药种类、金额在各次医保目录中均有明显增加,医疗保障水平稳步提升。有数据显示,2020年版医保目录包含45种罕见病用药,覆盖22个罕见病病种。较2009年医保目录,“孤儿药”种类增加105%、罕见病病种数增加69%。


医保谈判结束,2021版医保目录有望在11月月底公布,一定会有更多好消息。


点击阅读原文,查看《第一批罕见病目录》。

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